向量工程有助于开创新一代基于病毒载体的基因治疗

特定的病毒已经被确认为基因运载工具携带特定基因材料进入特定的细胞或组织提供临时或永久的转基因表达,同时避免免疫监视作用。这种技术一直是吸引人是因为它的优势传统的策略。

病毒可以作为理想的运载工具主要是由于本国取向─进入细胞的能力有效地获得那些难以接触到的。病毒载体是定制根据不同的应用程序,但通常共享一些关键属性的低毒性、稳定性和细胞类型特异性。所有这些优势,基于病毒载体的基因治疗可以通过调节基因的表达,为治疗多种疾病提供另一种选择,如代谢、心血管、肌肉、血液、眼科疾病和癌症。到目前为止,5的主要类病毒载体已成功经历了临床测试。这些包括腺相关病毒(AAV),腺病毒(AV)逆转录病毒(RV)、单纯疱疹病毒(HSV)和慢病毒(LV)。

当代目击者的年的生物和医学探索基于病毒载体的基因治疗,但仍面临一堆问题。和解决这些问题,矢量工程正在成为一个日益关注的DNA序列基因治疗的病毒载体本身的影响很多方面的性能。

大约有两个目标向量的工程:降低免疫原性,提高转基因表达。密码子优化策略存档两个目标,交替在向量的DNA序列的研究,消除免疫原性序列图案而更强大的优化转基因表达。细微变化向量序列以这种方式可以获得令人惊讶的效果和可能扩展为多年的持续时间表达式。

转基因表达可以进一步编程工程监管元素向量序列。一些监管元素打开转基因表达只在某些类型的细胞或组织,防止潜在的有毒表达式在其它场合。此类监管元素在基于病毒载体的基因治疗已经变得越来越普遍。

最后,更遥远但吸引目标是工程师诱导向量,在转基因表达可以使用一个额外的控制信号,例如,一个口头管理小分子药物。这可能允许临床医生打开,关闭,或调整后的基因治疗管理,提供个性化的疗程。

基于病毒载体的基因治疗无疑是一个技术与激动人心的前景。进入下一代病毒载体的发展,努力将因此需要保持谨慎平衡通过加速项目今天同时保留灵活地采用创新技术,开启治疗常见疾病和病毒载体的全部承诺长期的基因治疗。